|
年，Ioins公司的Vitravene反义核酸药批准上市；年，赛诺菲旗下Genzyme的寡核苷酸药物Mipomersen上市；年9月和12月，FDA又批准两款小核酸药物上市。资本市场对于小核酸药物的狂热再次扑面而来。本文主要给大家盘点一下这个领域的主要玩家。 在进入主题之前，笔者先带大家简单回顾下小核酸药物的发展史。如今的小核酸药物大体可以分为如下3类： 第一代小核酸药物：反义RNA 第二代小核酸药物：DNA形式的寡核苷酸（ODNs） 第三代小核酸药物：靶向微小RNA 反义RNA最早是年Mizuno.和Kleckner在大肠杆菌的产肠杆菌素ColE1质粒中发现的。年安德鲁?法尔和克雷格?梅洛在线虫中首次揭示了RNA干扰（RNAi）现象。年，用于HIV研究的RNAi药物被Science杂志评为年度突破，资本开始嗅到了味道。年，安德鲁?法尔和克雷格?梅洛因发现RNA干扰获得了诺贝尔生理学奖或医学奖，也预示着第一次小核酸领域的资本狂潮开始了。 年-年RNAi领域吸引了数十亿美元的资金投入，然而从年开始各大制药巨头，罗氏、辉瑞、默沙东、诺华开始分分割肉离场。总结资本离场的主要原因有三点： 由于基因测序技术发展的限制，致病基因的测定较为困难 系统给药效果差，RNA本身稳定性差 由非完全配对的miRNA脱靶造成的毒副作用 虽然这一波资本没有在这个领域获得预期的回报，但却为推动整个行业的发展贡献了巨大的力量： 第三代基因测序技术的读取速度加快，测序成本降低； RNA修饰技术使得RNA在血液中的稳定性增加； 高效安全的给药系统突破； 给药系统其中最具有代表性的是世界领先的AnylamRNAi制药公司研发的GalNac共轭连接的siRNA核酸药物，可以有效靶向肝细胞。Ionis公司（原名ISISpharmaceutical）是目前行业内做反义核酸药物的领头者，其研发的新技术（配体共轭反义技术，LICA（ligandconjugatedantisense））可以把核酸靶向到肝组织进入肝细胞。 年FDA批准赛诺菲旗下Genzyme公司Mipomersen上市，掀起了国外小核酸领域的第二波资本热潮，各大制药巨头罗氏、赛诺菲、诺华纷纷和小核酸领域的领军公司Alnylam，Ioins/Isis，Arrowhead等合作。如今国内小核酸领域随着苏州瑞博2.7亿元融资及与Ionis、Quark公司合作的曝光也让国内很多投资人蠢蠢欲动了。 好了，正餐开始，下面小编就带您细数下目前国内小核酸领域的领头羊们，你会惊讶地发现原来他们藏得这么深。 国内企业 舒泰神 舒泰神（上市公司）全资子公司三诺佳邑主要从事创新基因药物的研究与开发，独立或合作开展了包括治疗视网膜色素变性、神经胶质瘤、乙型病毒性肝炎、艾滋病等在内的多个基因类药物的研发。其中治疗乙肝和艾滋病的小核酸基因药物已进入临床前安全性评价阶段。 香雪制药/广州纳泰/苏州圣诺 美国圣诺制药（Sirnaomics）是一家私人股份生物制药公司，主要业务是研发创制核酸干扰药物。公司目前所楠ㄨ偨娉ㄥ皠娑茶鏄庝功濡備綍娌荤枟鐧界櫆椋庡憿
|
